脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的脊髓前角运动神经元变性导致的常染色体隐性遗传的退行性神经肌肉疾病，主要临床表现为近端肢体和躯干对称性肌无力和肌萎缩，可致死、致残。近年来，随着SMA修正治疗药物的不断出现，能有效延缓SMA疾病进展、减少患者肌肉萎缩或畸形、改善其生活质量。由于该病较为罕见，临床中修正药物的使用频率较低，有关此类药物的长期有效性、安全性及用药护理等方面的报道相对较少，因此仍需开展进一步的监测与研究。该文通过对治疗SMA的修正治疗药物及用药护理进行综述，以期对SMA精准化及个体化治疗提供参考依据。