［摘 要］ 朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）是一种炎性髓系肿瘤，全身各器官系统均可受累，患者预后不良。LCH的发病机制尚不明确，目前认为与丝裂原活化蛋白激酶通路异常活化密切相关。针对丝裂原活化蛋白激酶通路的靶向治疗已成为研究热点，对高危LCH患者可能具有重大意义，但在儿童中的使用仍处于临床研究阶段。该文就儿童LCH的发病机制及靶向治疗研究进展进行综述，希望为临床诊治工作提供参考。